Um novo medicamento experimental eliminou completamente o câncer em um terço dos pacientes com leucemias agudas avançadas nos Estados Unidos.

Publicado na revista Nature, o estudo clínico de fase 1/2 administrou uma pílula chamada revumenib em 68 pacientes diagnosticados com a doença com rearranjos KMT2A ou NPM1 mutante. A nova droga foi responsável pela remissão completa do câncer em 18 participantes.

“As leucemias agudas com rearranjos KMT2A são difíceis de tratar e as mutações NPM1 são a alteração genética mais comum na leucemia mieloide aguda (LMA). Esses subconjuntos não têm terapias direcionadas especificamente aprovadas", disse Ghayas Issa, líder do estudo.

A LMA é um tipo de câncer produzido nas células da linha mielóide (originária da medula) dos leucócitos. Ele se caracteriza pela rápida proliferação de células anormais que se acumulam na medula óssea e interferem na produção de glóbulos vermelhos normais. Por ser aguda, ela apresenta rápido desenvolvimento, o que torna extremamente importante dar início ao tratamento o quanto antes.

Os resultados são preliminares e não sugerem uma cura definitiva, mas os autores do estudo estão otimistas.

“Estou animado com esses resultados, que sugerem que o revumenib pode ser uma terapia oral direcionada eficaz para pacientes com leucemia aguda causada por essas alterações genéticas. Essas taxas de resposta, especialmente as taxas de eliminação da doença residual, são as mais altas que já vimos com qualquer monoterapia usada para esses subconjuntos de leucemia resistente”, explicou Issa.

A droga não funciona para todos. Os pesquisadores se concentraram em dois subtipos genéticos, nos quais uma proteína permite o progresso da leucemia.

"Os dois subtipos genéticos de leucemia aguda envolvidos nesta pesquisa representam aproximadamente 40% de todos os casos de LMA em crianças e adultos", disse Scott Armstrong, um dos autores da pesquisa.

Nos testes, a proteína com o revumenib produziu respostas importantes para os dois tipos de leucemia.

“As respostas neste estudo mostram que os inibidores desta proteína podem ser uma opção de tratamento promissora que é bem tolerada pelos pacientes e pode ser a mais nova adição a terapias direcionadas bem-sucedidas para leucemia aguda”, disse Issa.